Erfolgreiche Ausgründung mit Wurzeln an der Universität Tübingen: Das Biotech-Unternehmen AIRNA hat am Mittwoch eine Erstfinanzierung in Höhe von 30 Millionen Dollar vom US-amerikanischen Investor ARCH Venture Partners bekannt gegeben. Damit will es die nächste Generation von RNA-Therapeutika für Krankheiten entwickeln, die bislang nicht durch andere Ansätze behandelt werden können. Zudem wurde eine deutsche Tochter mit Sitz in Tübingen gegründet, die AIRNA Bio Germany GmbH.

AIRNA, gegründet 2021 in Stanford, beruht auf Forschungen von Professor Thorsten Stafforst von der Universität Tübingen und Professor Jin Billy Li von der Universität Stanford. Sie lieferten die Grundlage für das sogenannte ADAR-gesteuerte RNA-Editing. Dabei wird ein Oligonukleotid eingesetzt, das so programmiert ist, dass es ein körpereigenes zelluläres Enzym, ADAR, rekrutiert, um eine präzise Modifikation in die RNA eines Patienten einzubringen. Dies verändert die kodierten therapeutischen Proteine.

Die Mitbegründer von AIRNA, Thorsten Stafforst, Jin Billy Li, Paul Vogel und Tobias Merkle, waren die ersten, die in Studien die ADAR-vermittelte RNA-Editierung und die Verwendung von Oligonukleotiden zur Rekrutierung endogener ADAR für die gezielte RNA-Editierung nachwiesen. Mit Unterstützung des Technologie-Transfers an der Universität Tübingen konnte die erste Ausgründung vorangetrieben werden. AIRNA optimierte die Sequenz, Chemie und Verabreichung des Therapeutikums und entwickelte es mit der RESTORE+ Plattform systematisch weiter.

„Das präzise Editieren von RNA begann vor über zehn Jahren als Idee in meinem Labor“, sagt Thorsten Stafforst. „Nach mehreren technologischen Verbesserungen freue ich mich, dass AIRNA nun RNA-Editing-Therapeutika zu Medikamenten weiterentwickelt, die das Leben von Patienten verbessern könnten.“

„Wir haben das Privileg, mit den Pionieren des RNA-Editierens, den Gründern von AIRNA, zusammenzuarbeiten“, sagt Kris Elverum, Präsident und CEO von AIRNA, um unsere RESTORE+ Technologieplattform voranzutreiben und erstklassige Therapeutika zu entwickeln.“

In einem ersten Schritt soll nun ein Produkt zur Behandlung der genetischen Erbkrankheit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) entwickelt werden. Darüber hinaus betreibt AIRNA Programme zur Behandlung von Krankheiten mit großem Bedarf an neuen Therapierungsmöglichkeiten.