Die Katairo GmbH aus Kusterdingen bei Tübingen entwickelt einen neuen Therapieansatz zur Behandlung einer seltenen Form der Makuladegeneration. Der Wirkstoff „Remofuscin“ ist in der Lage, das toxische Lipofuszin aus den Zellen zu entfernen und ermöglicht damit erstmals eine Behandlung der Stargardt-Krankheit. Das Unternehmen aus der BioRegion STERN erhält für Remofuscin die Kennzeichnung „Orphan Medicinal Product“. Der Orphan-Drug-Status wurde im November 2013 nach einem aufwändigen Prüfverfahren von der Europäischen Arzneimittel-Agentur EMA erteilt und belegt das therapeutische Potenzial des medizinischen Wirkstoffs.

„Der Orphan-Drug-Status ist für Katairo ein schöner Erfolg und ein wichtiger Meilenstein auf dem Weg zur Finanzierung“, erklärt Dr. Wolfgang Klein, Geschäftsführer der Katairo GmbH. „Neben den Vergünstigungen für die Entwicklung und Vermarktung ist es schön, auch von Seiten der Zulassungsbehörden eine Bestätigung für den eigenen Ansatz zu erhalten.“ Der Orphan-Drug-Status der Europäischen Arzneimittel-Agentur (European Medicines Agency, EMA) bedeutet für das Unternehmen nicht nur kostenfreie Unterstützung bei der Erstellung des Prüfplans für die weitere Entwicklung, sondern auch die exklusiven Vertriebsrechte für den Wirkstoff in Europa.

Als „Orphan“ – englisch für „Waisenkind“ – werden seltene Krankheiten bezeichnet, für die die pharmazeutische Industrie von sich aus kaum Medikamente entwickelt, da die zu erwartenden Umsätze nach betriebswirtschaftlichen Kriterien den Aufwand für Entwicklung und Zulassung in der Regel nicht rechtfertigen. Damit Patienten mit seltenen Leiden bestmögliche Behandlung erfahren, erhalten Unternehmen, die sich der Erforschung und Entwicklung von Arzneimitteln für diese Krankheiten verschreiben, besondere Unterstützung. Die Stargardt-Krankheit, eine spezielle Form der Makuladegeneration, die bereits bei jungen Menschen zur Erblindung führt, ist eine solche seltene Krankheit. Wie bei der trockenen altersbedingten Makuladegeneration, AMD, häuft sich bei diesem Leiden in der Zellschicht des retinalen Pigmentepithels toxisches Lipofuszin an, das aus Stoffwechselabfällen besteht und von den Zellen nicht ausgeschieden werden kann. In der Folge kommt es zum Absterben von Photorezeptoren auf der Netzhaut. Eine Therapie, die das Absterben der Photorezeptoren aufhalten oder gar ihre Regeneration anregen könnte, gibt es bisher nicht. Allein vergrößernde Sehhilfen können den Betroffenen vorübergehend die Situation erleichtern.

Die Katairo GmbH wurde im Jahr 2011 von Prof. Dr. Ulrich Schraermeyer und einigen Mitstreitern gegründet. Prof. Schraermeyer ist Experte für die Pathologie des Retinalen Pigmentepithels, der Zellschicht des Auges, in der die krankhaften Veränderungen stattfinden. Im vergangenen Jahr wurden seine Behandlungsansätze mit „Remofuscin“ bei trockener altersbedingter Makuladegeneration, AMD, mit dem Innovationspreis 2012 der BioRegionen in Deutschland ausgezeichnet.