13.11.2017 | CureVac SE | News

CRISPR Therapeutics und Casebia Therapeutics entwickeln zusammen mit CureVac mRNA für CRISPR-basierte Programme

CureVacs mRNA-Technologie als Zugang zur Expression von Cas9 in leberspezifischen in vivo Therapien

CRISPR Therapeutics (NASDAQ: CRSP), welches sich auf die Entwicklung von transformativen Gen-basierten Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen spezialisiert hat, das von CRISPR Therapeutics und der Bayer AG gegründete Joint Venture Casebia Therapeutics, welches CRISPR-basierte Therapeutika in ausgewählten Krankheitsgebieten entwickelt, und das biopharmazeutische Unternehmen CureVac AG, Pionier im Bereich mRNA-basierter Therapeutika, geben heute ihre Zusammenarbeit im Bereich von CRISPR-basierten Therapien bekannt.

Im Rahmen der Kooperation wird CureVac neuartige Cas9-mRNA-Konstrukte mit verbesserten Eigenschaften für Genom-Editierungs-Anwendungen entwickeln, wie etwa einer erhöhten Wirksamkeit, verminderten Expressionsdauer und geringerer Immunogenität. Für diese mRNA-Konstrukte erhalten CRISPR Therapeutics und Casebia von CureVac eine exklusive Lizenz zur Nutzung in drei ihrer In-vivo-Programme für die Behandlung von Lebererkrankungen. CureVac bietet zudem die mRNA-Herstellung für die Entwicklung und Kommerzialisierung der drei Programme. Im Gegenzug erhält CureVac eine Vorabzahlung, eine Vergütung für Forschungsaktivitäten sowie an der Entwicklung der Programme orientierte Meilensteinzahlungen. Hinzu kommen Lizenzgebühren für kommerzialisierte Produkte, die sich aus der Zusammenarbeit ergeben.

"Diese Zusammenarbeit mit CRISPR Therapeutics demonstriert die Breite unserer RNArt®-Technologie und ihr Potenzial im Bereich der Genom-Editierung", erklärt Dan Menichella, CBO der CureVac AG und CEO der CureVac Inc. "Mit dieser Zusammenarbeit haben wir die Möglichkeit, CRISPRs innovative Genom-Editierungs-Technologie mit CureVacs langjähriger mRNA-Expertise zu verbinden, und damit den Patienten völlig neuartige Therapien zur Verfügung stellen zu können."

Samarth Kulkarni, Ph.D., President und CBO von CRISPR Therapeutics, kommentiert: "Die Ermöglichung von CRISPR-basierten In-vivo-Therapien hat strategische Priorität für CRISPR. Gemeinsam mit Casebia investieren wir deshalb bewusst und fortlaufend in den Zugang zu Technologien mit höchster Qualität für die in vivo Anwendung unserer Technologie. CureVac ihrerseits ist weltweit führend in der mRNA-Entwicklung und Herstellung. Entsprechend freuen wir uns über die Möglichkeit, mit ihnen zusammenzuarbeiten."

Über CRISPR Therapeutics
CRISPR Therapeutics ist eine der führenden Genom-Editierungs-Firmen, die sich auf die Entwicklung von transformativen Gen-basierten Medikamenten für schwerwiegende Erkrankungen fokussiert hat. Dafür verwenden sie ihre selbst entwickelte CRISPR/Cas9 Genom-Editierungsplattform, deren revolutionäre Technologie präzise und gesteuerte Änderungen der genomischen DNA ermöglicht. Ihr multidisziplinäres Team aus Weltklasse Wissenschaftlern und Arzneimittelentwicklern arbeitet daran diese Technologie für die Entwicklung bahnbrechender Medikamente zu nutzen, die Menschen mit schwerwiegenden Erkrankungen helfen können. Darüber hinaus hat CRISPR Therapeutics strategische Kollaborationen mit der Bayer AG und Vertex Pharmaceuticals etabliert, um CRISPR-basierte Therapeutika für Krankheiten mit hohem, bisher nicht gedeckten Bedarf zu entwickeln. Die zugrundeliegenden CRISPR/Cas 9 Patente zur pharmazeutischen Nutzung wurden von der wissenschaftlichen Gründerin der Gesellschaft, Emmanuelle Charpentier Ph.D., lizensiert. Die CRISPR Therapeutics AG hat ihren Hauptsitz in Zug, Schweiz, und ihre Tochtergesellschaft, CRISPR Therapeutics, Inc. mit allen Forschungs- und Entwicklungstätigkeiten sitzt in Cambridge, Massachusetts. Weitere Informationen finden Sie unter http://www.crisprtx.com.

Über Casebia Therapeutics
Casebia Therapeutics ist ein Joint Venture zwischen Bayer und CRISPR Therapeutics, welches sich auf die Erforschung, Entwicklung und Vermarktung von CRISPR/Cas 9-basierten Genom-Editierungstherapeutika zur Behandlung von genetisch bedingten Blutungsstörungen, Autoimmunerkrankungen, Erblindung, Taubheit und Herzerkrankungen, fokussiert. Die im März 2016 gegründete Casebia hat zum einen Zugang zur Genom-Editierungstechnologie von CRISPR Therapeutics für spezifische Erkrankungen und kann zudem auf Protein-Engineering-Expertise und relevantes Fachwissen zu bestimmten Erkrankungen von Bayer zugreifen. Casebia ist eine eigenständige Organisation mit wissenschaftlicher Leitung und Management, welche zu gleichen Teilen Bayer und CRISPR Therapeutics gehört. Ihr Aufsichtsrat setzt sich zu gleichen Teilen aus Mitgliedern von Bayer und CRISPR Therapeutics zusammen. Der wissenschaftliche Hauptsitz von Casebia liegt in Cambridge, MA, mit einem zweiten Standort in San Francisco, CA. Weitere Informationen finden Sie unter www.casebia.com.